Opportunità terapeutiche dell’amiloidosi TTR

L’avanzamento delle conoscenze biologiche dei meccanismi coinvolti nella formazione di amiloide da transtiretina (TTR) negli ultimi anni hanno condotto allo sviluppo di approcci terapeutici moderni mirati alla riduzione del deposito di TTR nel miocardio attraverso la stabilizzazione del tetramero circolante o della sintesi epatica di TTR. Questo capitolo discuterà le evidenze più recenti sui trattamenti disease-modifying fornendo una overview comprensiva sulle indicazioni cliniche correnti e le nuove molecole in corso di studio.